CDKL5-Mangel

Aug 21, 2023

Gepostet: 31. Juli 2023 | Catherine Eckford (European Pharmaceutical Review) | Noch keine Kommentare

Die Europäische Kommission (EK) hat die erste Behandlung für pädiatrische Patienten in der EU zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit der CDKL5-Mangelstörung zugelassen.

Die erste Behandlung für Kinder und Jugendliche mit epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit der Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5)-Mangelerkrankung (CDD) wurde in der EU von der Europäischen Kommission (EK) zugelassen.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für die orale Suspension ZTALMY® (Ganaxolon) als Zusatzbehandlung bei CDD-Patienten im Alter von zwei bis 17 Jahren erteilt.

Die Entscheidung der europäischen Regulierungsbehörde stellt laut Dr. Scott Braunstein, Chairman und Chief Executive Officer von Marinus Pharmaceuticals, dem Unternehmen, das die Behandlung entwickelt hat, „einen bedeutenden Meilenstein“ dar.

In die Phase-III-Studie Marigold wurden 101 Patienten aufgenommen. Die Daten zeigten eine durchschnittliche Reduzierung der Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle um 30,7 Prozent innerhalb von 28 Tagen. Dies steht im Vergleich zu einer durchschnittlichen Reduzierung um 6,9 Prozent bei Patienten, die Placebo erhielten.

Laut den Autoren der in The Lancet Neurology veröffentlichten Daten ist die Phase-III-Studie die erste kontrollierte Studie bei CDD, die auf einen möglichen Behandlungsvorteil von Ganaxolon hinweist. In der Phase III wurde festgestellt, dass die Behandlung gut verträglich war.

In der offenen Verlängerungsstudie der Studie kam es bei Patienten, die mindestens ein Jahr lang mit ZTALMY behandelt wurden, zu einer durchschnittlichen Verringerung der Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle um 49,6 Prozent.

Die Zulassung von ZTALMY durch die Europäische Kommission folgt einer positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) im Mai 2023.

ZTALMY (Ganaxon)

ZTALMY (Ganaxolon) ist ein oraler niedermolekularer neuroaktiver Steroid-γ-Aminobuttersäure-Typ-A-(GABA-A)-Rezeptormodulator. Nach Angaben der FDA ist ZTALMY das 3β-methylierte synthetische Analogon von Allopregnanolon, einem Derivat von Progesteron.

Biopharmazeutika, klinische Entwicklung, klinische Studien, Arzneimittelentwicklung, Brancheneinblicke, Regulierung und Gesetzgebung, Forschung und Entwicklung (F&E), Therapeutika

Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP), Europäische Kommission (EK), Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Marinus Pharmaceuticals

Ztalmy (Ganaxon)

Dr Scott Braunstein

CDKL5-Mangelstörung